/КРОСС/ Genzyme, компания на Sanofi, специализирана в разработването на терапии за пациенти, страдащи от редки болести, обяви, че Американската агенция по лекарствата и храните (FDA) е одобрила капсулите Cerdelga (eliglustat), единствената перорална терапия от първа линия за възрастни пациенти с болестта на Гоше тип 1. Малък брой възрастни пациенти, които метаболизират Cerdelga по-бързо, което се доказва с генетично изследване, няма да бъдат подходящи за лечение с Cerdelga..

"Cerdelga е важна нова възможност за хората с болестта на Гоше тип 1," каза Ронда Байерс (Rhonda Buyers), Изпълнителен директор на Национална фондация на пациентите с болест на Гоше в САЩ.National Gaucher Foundation. "Тъй като ензим-заместващата терапия е стандарт в лечението на болестта на Гоше, пациентите получават на всеки две седмици интравенозни инфузии през целия си живот. С одобрението от страна на FDA на перорално лечение от първа линия, Cerdelga получава потенциала да се превърне в ценна терапевтична възможност за хората, които имат това сериозно заболяване."

"Одобрението на Cerdelga е окуражаващо за пациентите с болест на Гоше, защото това е перорално лечение от първа линия, показало положително съотношение полза / риск, което е важно, както от научна, така и от клинична гледна точка", каза д-р Прамод Мистри, Професор по медицина и педиатрия и директор на Националния Център за лечение на болестта на Гоше към Факултета по медицина на Университета Йейл,. "Докато ензим-заместващата терапия разгражда мастните отлагания, които се натрупват в клетките и причиняват различни симптоми, Cerdelga на първо място инхибира натрупването на тези мастни депозити."

Genzyme разработва пероралната терапия за лечение на болестта на Гоше в продължение на петнадесет години, от началните химически и предклинични научни изследвания, до клиничната разработка. Програмата за клинично развитие на Cerdelga е най-голямата, провеждана някога при болестта на Гоше, с приблизително 400 пациенти, лекувани в 29 държави.

"Преди повече от двадесет години, Genzyme въведе първото в света лечение за болестта на Гоше. Горди сме да надграждаме това наследство и да продължаваме да подобряваме живота на пациентите с болестта на Гоше чрез продължаващи научни изследвания и създаване на нови терапии," каза Президентът и изпълнителен директор на Genzyme д-р Дейвид Мийкър. "Одобрението на Cerdelga представлява част от нашия непрестанен ангажимент към общността на пациентите с болест на Гоше."

Одобрението от страна на FDA се основава на положителните резултати от две проучвания от Фаза 3 с Cerdelga: едното при пациенти, които не са провеждали предварително лечение, и другото при пациенти, които преминават към това лечение от вече одобрена ензим-заместваща терапия. Включени са и четиригодишни данни за ефикасност, получени в проучване от Фаза 2 с Cerdelga.

Заявленията за разрешение за употреба са в процес на преглед от страна на Европейската агенция по лекарствата (European Medicines Agency, EMA) и други регулаторни власти.